Prawie 140 mln zł z UE na terapię genową

Mazowiecki Szpital Bródnowski otrzymał prawie 140 mln zł unijnego wsparcia na rozwój pionierskiej metody leczenia chorób mózgu. To pierwszy w Polsce tak zaawansowany projekt z wykorzystaniem terapii genowej dający realną szansę na przełom w leczeniu m.in. choroby Parkinsona. Badania będzie prowadzić zespół prof. Mirosława Ząbka.

Parkinson jest drugą najczęstszą chorobą neurodegeneracyjną po chorobie Alzheimera. Na całym świecie żyje z nią około 8,5 mln osób. W Europie jest ich ponad milion, a w Polsce – ok. 100 tys. dorosłych. Przełom w leczeniu może nastąpić w Mazowieckim Szpitalu Bródnowskim. Placówka rusza z prekursorskim projektem terapii genowych w leczeniu chorób mózgu. Jego celem jest opracowanie i wprowadzenie innowacyjnych technologii terapeutycznych.

  Lekarze z naszego szpitala to pionierzy, którzy współpracują ze światowymi neurochirurgami. Mają na swoim koncie osiągnięcia na międzynarodową skalę. Przeprowadzili m.in. jedne z pierwszych na świecie operacji wszczepienia układów stymulujących do obu półkul mózgowych w chorobie Parkinsona i dystonii. Jednym z największych osiągnięć kliniki jest wykonanie pierwszej na świecie terapii genowej mózgu w demencji i w zaniku wieloukładowym – wymienia marszałek Adam Struzik.

Nowatorska terapia ma polegać na precyzyjnym podaniu do konkretnych struktur mózgu wektora wirusowego przenoszącego gen odpowiedzialny za produkcję enzymów kluczowych w procesie łagodzenia skutków choroby. Specjaliści będą badać, czy terapia z zastosowaniem genu dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC) pomoże w leczeniu pacjentów z chorobą Parkinsona. Pozwoli to spowolnić progresję choroby, poprawić funkcje motoryczne i jakość życia pacjentów, którzy nie będą już musieli przyjmować dużych dawek leków. Do realizacji projektu niezbędne jest pozyskanie przez szpital wektora wirusowego AAV2-hAADC. Badania będzie prowadzić zespół prof. Mirosława Ząbka, światowej klasy specjalisty w dziedzinie neurochirurgii.

 Jesteśmy najbardziej doświadczonym w Europie zespołem, który realizował już wiele projektów związanych z terapią genową mózgu. Celem projektu jest stworzenie własnej metody podawania infuzji domózgowej w chorobach neurozwyrodnieniowych i chcielibyśmy ją spopularyzować w całej Europie. Grant, który dostaliśmy, to nie jest jednostkowy pomysł, to konsekwentne realizowanie projektu, którego celem jest stworzenie tu w Polsce, na Mazowszu, własnej techniki podawania wektora, która sprawi, że w przyszłości terapia genowa stanie się możliwa, dostępna i wystarczająco niekosztowna, by mogli z niej korzystać pacjenci szerzej niż w tym eksperymencie klinicznym – zaznacza prof. Mirosław Ząbek.

Koszt realizacji projektu to prawie 150 mln zł, z czego prawie 140 mln zł szpital otrzymał z programu Fundusze Europejskie dla Mazowsza 2021–2027.

– Mazowsze jest ważnym ośrodkiem wyznaczającym standardy w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych. A dzięki temu projektowi będziemy jednym z najbardziej zaawansowanych ośrodków medycznych na świecie, który wyznacza kierunki rozwoju tej dziedziny medycyny. Po potwierdzeniu jej pozytywnych wyników metoda zostanie wprowadzona na rynek innowacyjnych procedur medycznych i zastosowana w szpitalach – podkreśla wicemarszałek Wiesław Raboszuk.

Unijne dofinansowanie umożliwi zakup sprzętu i oprogramowania medycznego do prowadzenia badań i zabiegów genowych, wyposażenie oddziału, zakup leków i wyrobów medycznych czy infrastruktury teleinformatycznej. Projekt będzie realizowany w ramach Platformy na rzecz Technologii Strategicznych dla Europy (STEP), która koncentruje się na kluczowych technologiach dla globalnej konkurencyjności Europy. Obejmują one trzy sektory: czyste i zasobooszczędne technologie, głębokie technologie i biotechnologię.